«Nosotros los científicos»: un nuevo paradigma de investigación

Durante más de diez años, Amy Doxer Marcus, una El periodico de Wall Street reportero medico, describió la búsqueda de las familias para salvar la vida de sus hijos de la rara y mortal enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Seleccionaron a los mejores científicos, impulsaron los ensayos clínicos e introdujeron un nuevo modelo para la investigación colaborativa. Este modelo de investigación colaborativa es solo el último ejemplo de cómo debemos repensar la ciencia para que se vuelva más democrática y pueda responder directamente a las necesidades de todos nosotros, escribe Marcus en su libro, somos cientificos: Cómo un valiente equipo de padres y médicos abrió un nuevo camino para la medicina.

Mi entrevista con Marcus a continuación ha sido editada por su extensión y claridad.

Empiezas con una cita sobre «cambios de paradigma» del libro de Thomas Kuhn, La estructura de las revoluciones científicas.

Marco: La investigación dirigida por pacientes y familiares es un posible cambio de paradigma en la forma en que pensamos sobre la ciencia. Esto marca una especie de revolución científica. Como resultado, habrá -y hubo- un rechazo a esta idea. Uno de los cambios que he visto no es solo que los pacientes deban estar en el centro o que los pacientes tengan sus propias ideas sobre cómo hacer ciencia o cómo priorizar la investigación. Un paradigma potencialmente nuevo es la idea de que los pacientes se ven a sí mismos no sólo como consumidores de conocimiento científico, que es la forma tradicional de pensar sobre ellos, sino como fabricantes el conocimiento científico.

Esto es algo con lo que luchan tanto los pacientes como los científicos. ¿Qué significa considerarse un productor de conocimiento valioso? ¿Cómo cambia esto la dinámica de las relaciones con las personas que tradicionalmente consideramos productores de conocimiento, como científicos y médicos?

¿Por qué las familias de niños con NPC son un claro ejemplo de cómo deben funcionar los nuevos modelos de colaboración?

Marco: Sin duda, estas familias no eran las únicas en su opinión de que la ciencia debía abordarse de otra manera. Querían lanzar un social un experimento, no sólo un experimento científico. Estas familias se encontraron con un funcionario del NIH que ya pensaba lo mismo que ellos.

También se encontraron con científicos que habían estado involucrados formalmente durante mucho tiempo en grupos de defensa de pacientes pero que también estaban pensando, ¿cómo podemos acelerar esto? Fue una combinación de varios factores. Cuando aparece una nueva idea, normalmente más de una persona piensa en ella. Suele reflejar ciertos cambios sociales.

Al reunirse en el momento adecuado, pudieron impulsarlo de una manera que normalmente no se puede. Los NIH invirtieron mucho dinero en esta asociación… no solo porque querían tratar de encontrar una cura para las personas con Niemann-Pick tipo C, sino también porque esperaban que las lecciones que aprendieron de cooperación entre los pacientes y las familias, los investigadores y los encargados de formular políticas será, en última instancia, de conocimiento común.

Esperaban que se aplicara a otros grupos que enfrentaban obstáculos similares.

Fuente: Penguin Random House / Usado con permiso.

¿Cómo aprovecharon estas familias y grupos de derechos humanos las tendencias sociales y políticas más amplias?

Marco: No siempre te das cuenta de que lo que estás haciendo es revolucionario. Empiezas con un deseo más personal. Muchas de las familias sobre las que escribí querían salvar la vida de sus propios hijos. También querían salvar la vida de todos los niños. No creo que necesariamente se dieran cuenta desde el primer momento en que comenzaron que esto iba a ser parte de una revolución más amplia, o incluso este concepto más amplio de que tenemos conocimiento científico que podemos contribuir. La severidad de este mensaje creció con el tiempo.

Hemos visto que esto sucede con pacientes que han estado enfermos con COVID durante mucho tiempo. Esto sucede todo el tiempo. La mayoría de nosotros llegamos a cierto punto porque nos preocupamos profundamente por algo. O afecta nuestros cuerpos, o afecta a las personas que amamos, o afecta a nuestros hijos, nuestras parejas o nuestros mejores amigos.

Cada vez que profundizas en él, empiezas a ver cada vez más lo interconectado que está. Y cómo las lecciones de un grupo se pueden aplicar a otro grupo. Los pacientes y grupos de pacientes escriben artículos que publican en línea y publican en revistas científicas revisadas por pares. Escriben documentos oficiales que se comparten. Tuitean, tienen canales de Slack. Son capaces de difundir información mucho más ampliamente que nunca. Tendrá un impacto. Esto permitirá que otros grupos con otras enfermedades establezcan un trabajo más rápido y aceleren la investigación y el tratamiento de sus propias enfermedades.

Algunos abogan por la creación de una «constitución» para la ciencia ciudadana. ¿Cómo pueden las organizaciones unirse para escribirlo?

Marco: Constantemente se desarrollan nuevas herramientas. Una es una asociación de investigación dirigida por pacientes para la COVID-19 a largo plazo. Trabajaron con médicos y científicos para desarrollar cuadros de mando que ayuden a diferentes grupos a medir asociaciones y colaboraciones. Establecen algunos de estos valores que consideran importantes. Estos cuadros de mando pueden ser utilizados por otros grupos como modelos potenciales. Podrían tomar las cosas como están o usarlas para iniciar una conversación.

Lo que es único ahora es que tiene otros recursos, otras herramientas (papeles, libros, etc.) donde no tiene que empezar desde cero. Puedes mirar alrededor y ver lo que otros grupos han aprendido. Puede construir sobre él o simplemente aceptarlo si lo considera conveniente. Todo esto tiene como objetivo hacer que estas asociaciones sean aún más comunes.